Farmaci anti-Alzheimer, linee guida EMA sul loro sviluppo.
Soprattutto diagnosi precoce e proclitica, valutazione rischio genetico individuale nei famigliari.
L’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha rilasciato una versione rivisitata provvisoria delle linee guide sulle sperimentazioni cliniche di farmaci per il trattamento della malattia di Alzheimer (Ad) e altre forme di demenza, scaricabile per una consultazione pubblica di sei mesi, con richiesta ai soggetti interessati di inviare le proprie osservazioni entro il 31 luglio di quest’anno. Secondo l’Oms, 35,6 milioni di persone soffrono di demenza a livello mondiale e si stima che questo numero sia destinato a raddoppiare entro il 2030. Anche per questo l’Ema considera la demenza come una priorità-chiave per la salute pubblica e segue un approccio “multi-stakeholder” per facilitare la ricerca e lo sviluppo di farmaci più efficaci. Va ricordato che i recenti progressi nella comprensione della fisiopatologia dell’Ad hanno evidenziato come i cambiamenti biologici associati alla malattia iniziano a verificarsi già 10-20 anni prima della comparsa dei sintomi clinici. Pertanto i farmaci sperimentali devono essere valutati in stadi molto precoci della malattia, dato che i trattamenti possono essere più efficaci in questa fase che nel corso della malattia conclamata.
Il nuovo documento tiene conto dei commenti espressi nel corso di un workshop – organizzato dall’Ema nel novembre 2014 sulle sperimentazioni cliniche di farmaci per il trattamento dell’Ad – al quale aveva partecipato una vasta gamma di soggetti interessati, compresi rappresentanti dei pazienti, di enti regolatori e dell’industria farmaceutica, oltre a esperti indipendenti. Scopo dell’incontro: garantire che durante la revisione delle linee guida l’Ema sarebbe stata in grado di prendere in considerazione sia i più avanzati sviluppi scientifici relativi alla comprensione e al trattamento dell’Ad, sia il giudizio degli esperti del settore.
Il testo, nella sua versione attuale, è composto da 14 capitoli (alcuni dettagliati in sottocapitoli) e alcune appendici, tra le quali una dedicata alle definizioni delle entità nosologiche. Tra i punti salienti affrontati dal ‘draft’ spiccano l’impatto dei nuovi criteri diagnostici per l’Ad (specie quelli relativi agli stadi precoci e asintomatici della patologia) sul disegno delle sperimentazioni cliniche, la scelta dei parametri per misurare gli outcomes dei trial e la necessità di impiegare strumenti di valutazione differenti in base ai diversi stadi della malattia. Ampio spazio è dedicato a un settore innovativo quale il potenziale impiego di biomarcatori: come test diagnostici o indicatori di sicurezza e di efficacia o ancora strumenti per selezionare i pazienti, ampliare le popolazioni in studio e stratificare i sottogruppi. Da segnalare, infine, le sezioni dedicate alla progettazione di studi di efficacia e sicurezza a lungo termine e allo sviluppo di strategie di prevenzione.
European Medicines Agency. Draft guideline on the clinical investigation of medicines for the treatment of Alzheimer’s disease and other dementias.